Sa pamamagitan ni Pesach Benson • Oktubre 27, 2025
Jerusalem, 27 Oktubre, 2025 (TPS-IL) — Nag-develop ang mga siyentipiko mula sa Israel at U.S. ng isang gene therapy na maaaring magbigay ng malaking ginhawa sa buhay ng mga taong may mga problema sa pandinig at balanse dulot ng disfunction sa loob ng tenga, ayon sa pahayag ng Tel Aviv University. Ang bagong pamamaraan ay hindi lamang nagpoprotekta sa mga selula na responsable sa mga pandama na ito kundi ginagawa ito nang mas epektibo kaysa sa mga kasalukuyang treatments, na maaaring magbigay ng pangmatagalang ginhawa para sa mga kondisyon na wala pang lunas sa kasalukuyan.
Ang pagkawala ng pandinig ay isa sa pinakakaraniwang uri ng kapansanan sa pandama sa buong mundo, na nakaaapekto sa daan-daang milyong tao. Ayon sa World Health Organization, mahigit sa 430 milyon katao sa buong mundo ang mayroong disabling hearing loss, at inaasahan na tataas ito sa higit sa 700 milyon sa taong 2050. Karamihan sa mga kaso ng congenital hearing loss — o ang pagkawala ng pandinig mula sa kapanganakan — ay sanhi ng mga genetic factors, na eksaktong tinutugunan ng bagong therapy na ito.
Bukod dito, ang mga balanse disorders na konektado sa disfunction sa loob ng tenga ay pati na rin malaganap, lalo na sa mga matatanda. Ang vertigo at mga chronic vestibular problems ay apektado ang tinatayang 15–20% ng mga adulto sa ilang bahagi ng kanilang buhay, na madalas na nagdudulot ng pagkakadapa, pinsala, at pagbaba ng kalidad ng buhay. Kapag ang mga balanse disorders ay sanhi ng genetic inner ear defects, wala pang mga treatments na nagpu-pigil sa pag-unlad. Ang focus ng treatment ay sa pamamahala ng sintomas o rehabilitasyon.
Ang bagong gene therapy "ay isang pagpapabuti sa mga kasalukuyang estratehiya, na nagpapakita ng pinataas na epektibidad at may pangako para sa paggamot ng iba't ibang mutations na sanhi ng hearing loss," ayon kay Prof. Karen Avraham, Dekano ng Gray Faculty of Medical & Health Sciences, na nanguna sa pag-aaral kasama ang PhD student na si Roni Hahn. Ang pananaliksik, na isinagawa kasama ang Prof. Jeffrey Holt at Dr. Gwenaëlle Géléoc mula sa Boston Children's Hospital at Harvard Medical School, ay sinuportahan ng US-Israel Binational Science Foundation, National Institutes of Health/NIDCD, at Israel Science Foundation Breakthrough Research Program.
Ang pag-aaral ay inilathala sa peer-reviewed journal na EMBO Molecular Medicine.
Therapy na Sumasaklaw sa Dalawang Isyu
"Ang loob ng tenga ay binubuo ng dalawang lubos na koordinadong sistema: ang auditory system, na nakakadetect, nagproseso, at nagpapasa ng mga senyales ng tunog sa utak, at ang vestibular system, na nagbibigay-daan sa spatial orientation at balanse. Maraming uri ng genetic variants ang maaaring makaapekto sa mga sistemang ito, na nagdudulot ng sensorineural hearing loss at mga problema sa balanse. Ang hearing loss ay ang pinakakaraniwang uri ng kapansanan sa pandama sa buong mundo, at higit sa kalahati ng mga kaso ng congenital ay sanhi ng mga genetic factors," paliwanag ni Avraham. "Ang mga kasalukuyang treatments ay maaaring makatulong sa pagtanggap ng tunog ngunit hindi nagpapigil sa pagkasira ng selula o pagbabalik ng balanse. Ang layunin namin ay mag-develop ng isang therapy na sumasaklaw sa parehong isyu."
Iniulat ni Hahn ang therapeutic strategy. "Ang gene therapy ay lumitaw bilang isang malakas na approach para sa iba't ibang genetic disorders, kabilang ang spinal muscular atrophy at Leber congenital amaurosis, pati na rin sa cancer immunotherapy. Ginagamit namin ang mga engineered viral vectors upang maghatid ng functional copies ng mga genes direkta sa target cells. Maraming therapies ang umaasa sa adeno-associated viruses (AAVs), na ngayon ay nagpapakita ng pangako sa mga clinical trials para sa hearing loss."
Ang team ay nakatuon sa mga mutations sa CLIC5 gene, na mahalaga para sa pagpapanatili ng hair cells sa loob ng tenga. Ang pagkawala ng CLIC5 ay nagdudulot muna ng pagkabingi at mamaya ng mga problema sa balanse. Gamit ang isang self-complementary AAV vector, o scAAV, ang therapy ay nakamit ang mas mabilis at mas epektibong paghahatid sa hair cells habang gumagamit ng mas mababang dosis kaysa sa mga conventional approaches. Sa mga treated animal models, ito ay nagpigil sa pagkasira ng hair cells at nagpanatili ng parehong pandinig at balanse.
Ang bagong gene therapy ay maaaring makapagbago ng malaki sa landscape ng treatment para sa mga taong isinilang na may genetic hearing at balance disorders. Sa pamamagitan ng diretsahang pag-target sa mga mutations sa mga genes tulad ng CLIC5, may potensyal ang therapy na ito na pigilan o kahit baligtarin ang hearing loss bago ito maging malubha, nag-aalok ng antas ng intervention na higit pa sa kaya ng mga hearing aids o cochlear implants. Sa parehong oras, ito ay nagpoprotekta sa mga sensitibong hair cells na responsable sa balanse, na maaaring magbawas o pigilan ang vestibular problems na madalas na nagdudulot ng pagkakadapa at pinsala.
Pinaniniwalaan ng mga researchers na ang approach ay maaaring baguhin upang tugunan ang iba't ibang genetic mutations na nagdudulot ng inner ear dysfunction, nagbubukas ng pinto para sa mga treatments na makakatulong sa mas maraming tao kaysa sa kasalukuyang therapies. Para sa mga bata na isinilang na may congenital defects, maagang intervention ay maaaring tiyakin ang normal na pag-unlad ng pandinig at balanse, na nagdadala ng malaking ginhawa sa buhay at pagbawas sa pangangailangan para sa pangmatagalang medikal o rehabilitative support.
"Para sa milyun-milyong tao sa buong mundo, ito ay maaaring magdulot ng pagpigil sa progressive disability sa halip na pamamahala lamang ng sintomas. Umaasa kami na ang mga natuklasan na ito ay magbukas ng daan para sa mga gene therapies na tunay na nagbabalik ng kalidad ng buhay," sabi ni Avraham.
